小核酸龙头心血管III期临床结果积极，RNAi疗法要打开天花板了么？

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Vutrisiran有望拓展心血管适应症标签 2024年6月24日，全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals公布了其RNAi药物Vutrisiran在治疗转甲状腺素淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的三期HELIOS-B研究中取得的积极顶线结果。 研究结果显示，Vutrisiran达到了主要临床终点以及所有次要终点。全因死亡率风险在总体患者群体中降低了28.2%，单药治疗人群（基线时未接受现有ATTR-CM标准疗法Tafamidis治疗）中则降低了32.8%。 对比辉瑞Tafamidis III期临床30%和32%全因死亡率和心血管相关住院率下降，Vutrisiran从数据层面完全有信心和Tafamidis掰掰手腕。 Alnylam将根据此次研究的积极结果向美国FDA提交补充新药申请。该研究结果促使Alnylam股价上涨了35%，市值超过280亿美元。 siRNA市场Alnylam一家独大 截至目前，全球共有19款小核酸药物获得FDA批准上市，其中包括11种反义寡核苷酸（ASO）药物、6 ………………………………