慢病毒载体在临床治疗中的革命性应用

文章预览

摘要： 病毒载体为真核细胞的改造提供了一种有效手段，它们在学术实验室和工业界中用于研究和临床基因治疗应用现在已非常普遍。慢病毒载体，源自人类免疫缺陷病毒，在过去二十年中已得到广泛的研究和优化。第三代自灭活慢病毒载体最近在多项临床试验中被用来向造血干细胞引入基因，以纠正原发性免疫缺陷和血红蛋白病。这些载体还被用来向成熟的T细胞引入基因，通过传递嵌合抗原受体（CARs）或克隆的T细胞受体来产生对癌症的免疫。使用慢病毒载体工程化的CAR T细胞治疗已在B细胞恶性肿瘤患者中显示出显著的临床成功，从而促成了使用慢病毒载体的第一个基因工程细胞治疗的监管批准。在这篇综述中，我们讨论了几个将对临床医生感兴趣的慢病毒载体方面，包括慢病毒载体发展的概述，病毒载体作为原发性免疫缺陷和癌症治疗的当前 ………………………………