帕金森病基因疗法显著改善患者功能，眼科基因疗法2年疗效积极……

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▎ 药明 康德内容团队编辑 MeiraGTx公司帕金森病基因疗法26周临床结果积极 MeiraGTx公司今日公布了在研帕金森病基因疗法AAV-GAD在随机双盲、安慰剂对照临床试验MGT-GAD-025中的顶线数据。在这项试验中，帕金森病患者接受双侧丘脑底核AAV-GAD输注或安慰剂。初步数据显示， AAV-GAD达到了安全性和耐受性的主要终点。此外，接受治疗26周后，关键性疗效终点获得统计显著并具有临床意义的改善。 其中， 接受高剂量AAV-GAD治疗的患者组在用于评估运动能力的MDS-UPDRS第三部分评分方面与基线相比平均改善18分（p=0.03） 。在第26周， 高剂量和低剂量组在帕金森病患者生活质量问卷（PDQ-39）评分方面与基线相比均表现出显著改善，安慰剂组无显著变化。 AAV-GAD是一款在研基因疗法，能将编码谷氨酸脱羧酶（GAD）的转基因递送至丘脑底核，以增加人脑中的主要抑制性 ………………………………