瑞风生物自研眼科基因编辑新药RM-101国内获批临床

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瑞风生物自主研发的Usher综合征基因编辑药物RM-101新药临床试验申请，于 2024年10月11日 获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可。这标志着瑞风生物全球首款Usher综合征基因编辑药物在中国即将进入临床阶段，为中国患者带来新的希望。 值得一提的是，RM-101已在美国时间9月17日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准。至此，瑞风生物实现了Usher综合征创新基因编辑药物的 中美两地IND的双报双批 。 视网膜色素变性（Retinitis pigmentosa）是一组严重的遗传性眼科疾病，主要特征为视网膜光感受器细胞的进行性退化，导致视力逐渐丧失。Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。Usher综合征主要分为三种类型，其中II型最为普遍，约占所有Usher病例的70%，其最常见致病基因为USH2A。 Usher综合征 患者经历渐进式的视觉功能丧失 ………………………………