肿瘤持久缩小！潜在“best-in-class”变构小分子关键试验结果发布

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▎药明 康德内容团队编辑 SpringWorks Therapeutics今天宣布，在《临床肿瘤学杂志》发表其在研MEK抑制剂mirdametinib用于治疗 1型 神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者的关键2b期ReNeu试验的数据。分析显示，患者的肿瘤体积显著、持久地减小，疼痛和健康相关生活质量也获得迅速、持续且具有临床意义的改善。 该疗法目前正在接受美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）的审评，FDA预计在2025年2月28日公布审评结果。 ReNeu试验评估了mirdametinib在2岁及以上NF1-PN患者中的疗效与安全性。 该试验的主要终点是确认客观缓解率（ORR），即通过核磁共振成像（MRI）测量并由盲法独立中央审评（BICR）确认的目标肿瘤体积缩减≥20%的患者比例。 截至2023年9月20日，该试验达成主要终点。 在24个治疗周期（约22个月）内，接受mirdametinib治疗的成人患者的ORR为41% ………………………………