治愈4年！邦耀生物全球首例通过CRISPR基因编辑技术成功治疗的重型地贫患者“脱贫”已达4周年

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2024年7月30日， 聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，其和中南大学湘雅医院合作的 世界首例CRISPR基因编辑治疗β 0 /β 0 型重度地贫患者 至今彻底脱离输血依赖， 恢复正常人健康生活已达4年 。 2020年4月，该患者正式接受邦耀生物CRISPR基因疗法（管线代号：BRL-101）治疗；同年6月正式“脱贫”出院，治疗周期仅56天。值得一提的是，2022年8月该项全球首个基于CRISPR基因编辑治疗重度地贫的临床研究成果发表在国际顶级学术期刊 Nature Medicine 上。 治愈4周年随访，临床研究者（PI）湘雅医院付斌教授与首例“脱贫”受试者希希（化名，右1）、地贫受试者望望（化名、左1）合影 重获“新生”4年，回顾“治愈”之路 今年的希希 （化名） 已满11周岁，即将上小学六年级， 距离其接受BRL-101基因治疗摆脱输血依 ………………………………