超6亿美元！ 礼来押注first-in-class ASO疗法

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6月3日，QurAlis宣布已与礼来达成独家许可协议。QurAlis授予礼来开发和商业化QRL-204的全球权利，QRL-204是一种潜在的first-in-class剪接开关（splice-switching） 反义寡核苷酸(ASO) ，旨在恢复肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、额颞叶痴呆(FTD)和其他神经退行性疾病中的UNC13A功能。 根据协议条款，QurAlis授予礼来开发和商业化QRL-204和其他靶向UNC13A化合物的独家全球授权，作为交换，QurAlis将获得 4500万美元的预付款，以及额外的股权投资。此外，QurAlis还有资格获得高达5.77亿美元的里程碑付款及分成版税。 该协议包括一项研发合作，利用QurAlis专有的FlexASO™ Splice Modulator Platform，鉴定和开发靶向UNC13A的其它候选药物。由FlexASO™ Splice Modulator Platform开发的剪接开关ASO具有更强的效力。QurAlis开发的ASO疗法能够纠正UNC13A错误剪接，恢复UNC13A蛋白的产生，并减少可能导致疾病进展 ………………………………