Nature重磅：先导编辑发明5年后，张锋等人终于阐明了其空间结构和分子机制

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撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 众所周知，在 CRISPR-Cas9 系统中，Cas9酶在sgRNA的引导下靶向并切割目标DNA双链，导致DNA双链断裂 （DSB） ，从而实现基因编辑，基于 CRISPR-Cas9的方法已被广泛用于对各种生物的基因编辑， 还被FDA批准用于治疗人类的镰状细胞病和β-地中海贫血 。 2019年10月，基因编辑技术先驱 刘如谦 教授开发了一种全新的精准基因编辑工具—— 先导编辑 （Prime Editing，PE） ，它可以在基因组特定位点实现碱基替换、小片段的插入或删除，而无需 DNA双链断裂 （DSB） 或供体DNA模板，理论上 可以修复已知的近90%的人类 致病基因突变。  短短几年时间，先导编辑技术已经得到了广泛应用，并于近日获得美国FDA批准开展人体临床试验，用于治疗 慢性肉芽肿病 （CGD） 。 先导编辑系统由 来自化脓链球菌的Cas9切口酶 （nSpCas9） 和经过基 ………………………………