治疗肝脏疾病，小分子疗法达到2b期临床主要终点

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▎药明 康德内容团队编辑 Calliditas Therapeutics日前宣布，其2b期临床试验TRANSFORM试验达到了主要终点，显示出在两种剂量下，在研疗法 setanaxib与安慰剂组相比，显著改善患有原发性胆汁性胆管炎（PBC）且肝硬度增加的患者的碱性磷酸酶（ALP）水平。 TRANSFORM试验是一项随机双盲、含安慰剂对照的2b期研究，调查了剂量为1200 mg或1600 mg的setanaxib在24周中的治疗效果。分析基础数据集包括76名患有PBC且肝硬度增加的患者。试验中超过40%的患者同时接受了至少两种背景治疗。 接受setanaxib治疗的患者在主要终点ALP上显示出显著的改善，在1600 mg组中为19%，在1200 mg组中为14%，并且在24周时在FibroScan评估的肝硬度上显示出积极趋势。 Setanaxib治疗总体上耐受性良好，治疗出现不良事件（TEAE）以及严重TEAE的数量在治疗组和安慰剂组之间相似。因不良事件导致研究中止的 ………………………………