专栏名称: NEJM医学前沿
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严重面部畸形,竟被抗肿瘤药缓解 | NEJM

NEJM医学前沿  · 公众号  ·  · 2024-07-19 12:58

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动静脉畸形(AVM)是一种 动静脉之间异常连接引起的疾病 。 动静脉畸形患者易发生自发性出血, 如果畸形位于脑部,可引起卒中或脑损伤等危机生命的并发症;如果畸形位于面部,则可导致患者面部严重变形、失明并剧烈疼痛,严重影响生活质量。 动静脉畸形 可能源于 基因突变, KRAS G12C突变 在 动静脉畸形 中 尤为常见 。 昨日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)在线发表抗肿瘤靶向药KRAS G12C抑制剂索托拉西布治疗动静脉畸形的病例报告,索托拉西布使两例 KRAS  G12C突变相关重度动静脉畸形成人患者症状迅速减轻,动静脉畸形体积缩小。 肿瘤是近10年新药研发进展最多、最快,也是吸引投资最多的疾病领域。层出不穷的抗肿瘤新药不仅让肿瘤患者获益,还逐渐被尝试用于治疗其他疾病,例如海军军医大学徐沪济教授等本周发表于Cell的论文显示最初 ………………………………

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