DMD小核酸疗法Viltepso 3期试验失败

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注： 本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准； 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。 任何文章转载需得到授权。 近日，NS Pharma宣布其杜氏肌营养不良症候选药物viltolarsen（商品名：Viltepso）III期临床试验失败。 杜氏肌营养不良症 （DMD）是一种致命的罕见X连锁退行性神经肌肉疾病。全球范围内，大约每3500~5000名男性新生儿中就有1名DMD患儿。它由体内编码抗肌萎缩蛋白的 基因变异 引起，通常会引发呼吸和/或心脏衰竭，使得患者的预期寿命很少超过40岁。 Viltepso是一种 反义寡核苷酸 ，通过跳过第53号外显子发挥作用。它于2020年3月在日本获批用于治疗确诊发生53外显子跳跃基因突变的DMD患者。2020年8月，Viltepso获得美国FDA加速批准上市，成为第2款用于治疗外显子53跳跃DMD的反义寡核苷酸( ASO ) ………………………………