“只需用药一次”！锐正基因LNP-体内基因编辑疗法获批IND

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2024年7月22日 医麦客新闻 eMedClub News 今日，据国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，锐正基因（苏州）有限公司（以下简称“锐正基因”）申请的“ART001注射液”已获批临床试验默示许可。 ART001注射液是中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR） 。 ▲ CDE官网 ATTR是一种致死性疾病，已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》 。该病的发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样沉积。这些淀粉样纤维在血液循环中逐渐沉积于人体多个组织器官，尤其是心脏和神经系统，严重影响患者的生命质量，且目前缺乏有效的治疗手段。 ART001是一种 体内基因编辑疗法，以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，将靶向 TTR 基因的基因编辑组件递 ………………………………