逆转脑细胞损伤，阿尔茨海默病基因疗法临床试验启动

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▎药明康德内容团队编辑 近日，加州大学圣地亚哥分校（UCSD）医学院宣布，UCSD研究团队已启动针对阿尔茨海默病（AD）或轻度认知障碍（MCI）的一项基因疗法1期临床试验，以评估将脑源性神经营养因子（BDNF）递送到患者大脑的安全性和有效性。 AD是痴呆症的最常见形式，也是老年人中高发的神经退行性疾病。然而，针对AD的有效疗法并不多。相较于药物治疗，基因疗法提供了新的治疗思路。目前已有多款基因疗法在全球获批治疗不同疾病，研究团队希望也能够将这一进展转化到AD领域。 具体来说，这一基因疗法中，研究人员 对腺相关病毒（AAV2）进行修饰以携带BDNF基因，并将其直接注射到大脑的目标区域，希望以此促进注射区域附近的细胞产生治疗性BDNF 。为了避免 ………………………………