Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病

文章预览

血液是生命的源泉，是人体至关重要的运输载体，缺少或病变都会导致致命后果。其中，镰状细胞病（SCD）是一种普遍的、危及生命的血液疾病，可归因于β-血红蛋白的遗传突变。利用CRISPR-Cas9基因编辑技术诱导胎儿血红蛋白（HbF）的产生，能够有效治疗镰状细胞病，该疗法（ Casgevy疗法 ）已获得FDA批准上市，但该疗法涉及对DNA的基因编辑，而且售价高达220万美元。 我们能否开发出一种小分子诱导剂，来安全有效的诱导胎儿血红蛋白 （HbF）的产生呢？ 2024年7月4日，国际制药巨头 诺华公司 的研究人员在  Science  期刊发表了题为：A molecular glue degrader of the WIZ transcription factor for fetal hemoglobin induction 的研究论文。 该研究开发了小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，它们是转录因子WIZ的分子胶降解物，用于治疗镰状细胞病（SCD）。在人源化小鼠和食蟹猴中，WIZ的 ………………………………