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2024年5月6日,上海本导基因技术有限公司(以下简称“本导基因”)重型地中海贫血基因补偿治疗药物 BD211 由上海交通大学医学院附属瑞金医院(以下简称“瑞金医院”) 著名血液学专家 陈赛娟院士 团队顺利完成Ⅰ期临床试验首例患者回输。 根据公开信息,这是 我国首例针对地中海贫血的慢病毒基因疗法I期临床患者给 药。 这一成果是继前期本导基因和解放军联勤保障部队第九二〇医院的探索性临床研究中实现两位β0/β0地贫患者摆脱输血长达两年之后(该成果已被顶尖学术期刊接受)又一里程碑事件,标志着BD211基因疗法在攻克地中海贫血这一全球性遗传性疾病道路上迈出了坚实一步,也标志着我国慢病毒载体基因疗法达到了国际先进水平。 本导基因“BD211自体CD34+造血干细胞注射液” 是基于本导下一代慢病毒载体平台BDlenti研发的 , 具有以
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