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当PROTAC遇上自免,临床表现及潜力如何?

药时代  · 公众号  ·  · 2024-10-02 10:15
    

主要观点总结

文章介绍了自身免疫性疾病的治疗现状和未来发展,特别是PROTACs作为一种新兴治疗技术在自身免疫性疾病领域的应用前景。文章详细阐述了PROTACs的作用机制、在治疗自身免疫性疾病中的优势以及当前的临床表现。

关键观点总结

关键观点1: 自身免疫性疾病治疗现状和挑战

自身免疫性疾病是一类复杂的疾病,当前治疗手段有限,存在大量的未被满足的临床需求。传统的系统性药物和靶向药物存在副作用大、适应症分布集中等问题。

关键观点2: PROTACs的作用机制和优势

PROTACs是一种双功能小分子化合物,通过拉近靶蛋白与E3连接酶来促进靶蛋白的泛素化,使其进入泛素-蛋白酶体降解途径,达到降解靶蛋白的目的。PROTACs的优势包括靶向不可药物化的蛋白、降低副作用、克服耐药性等。

关键观点3: PROTACs在自身免疫性疾病治疗中的应用

PROTACs有望成为自身免疫性疾病的下一代治疗药物。通过临床数据的验证,PROTACs在治疗自身免疫性疾病方面表现出良好的成药潜力。

关键观点4: PROTACs的挑战和未来发展

虽然PROTACs在治疗自身免疫性疾病方面展现出巨大的潜力,但仍面临一些挑战,如提高溶解度、优化药代动力学特性以及长期治疗的安全性评估等。


文章预览

正文共:  4591 字  15 图 预计阅读时间:  12 分钟 引言: 自身免疫性疾病作为继肿瘤之后下一个大的治疗领域,弗若斯特沙利文预测,到2030年,全球自免药物市场规模有望达到1760亿美元,2022~2030年复合年增长率为3.6%。 不幸的是,自免的治疗水平和研究深度远不及肿瘤,甚至 像糖皮质激素这样 有严重副作用的 药物 , 仍 在 用于治疗许多 非特定的自免 疾病。 幸运的是,自免被越来越多的临床医生和研究机构所关注。 许多前沿的生物技术涌入自免治疗领域 ,甚至把还处于临床阶段的 肿瘤治疗明星PROTAC ,都拿来开发用于治疗自免疾病,但这绝不是研究者脑袋一热、毫无根据的拿来,而是基于PROTAC特点与自免研究现状的科学判断。 上一期,我们分享了 针对炎症靶点开发治疗自免的PROTAC ,本文将从 自免疗法的发展脉络出发,探讨目前治疗的局限 ………………………………

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