科学家针对亨廷顿症开发类蛋白聚合物，可有效阻止蛋白聚集，半衰期显著延长

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亨廷顿舞蹈症 (HD) 是一种常染色体显性遗传的致命神经退行性疾病，HD 的特征是运动功能障碍、不自主运动、肌张力障碍、认知能力下降、智力障碍和情绪障碍。症状通常在成人时期发病，始于 30 至 50 岁之间，病程可持续 15 至 20 年。心脏病、感染和肺炎等行动不便的并发症是造成死亡的主要原因。 HD 由亨廷顿基因（HTT）上的 CAG 三核苷酸异常重复扩增导致亨廷顿蛋白（mtHtt）突变。突变型亨廷顿蛋白在细胞内的异常聚集，导致神经细胞死亡。 2016 年，来自凯斯西储大学的 Xin Qi 及团队在 Nature Communications   发文，他们用 蛋白质组学分析 发现了其中的分子机制：一种含缬酪肽的蛋白质（简称 VCP）会异常地与突变的亨廷顿蛋白结合（VCP/mtHtt），从而导致蛋白质聚集。VCP/mtHtt 的相互作用是一种细胞内蛋白质-蛋白质相互作用 (PPI)，PPI 可作为概念验证 ………………………………