治疗杜氏肌营养不良症，信念医药AAV基因疗法获FDA孤儿药及儿科罕见病双重资格认定

主要观点总结

信念医药集团宣布其基因治疗候选药物BBM-D101注射液获得美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。这是信念医药第三款获得双重资格认定的基因疗法药物。文章还介绍了DMD的背景和BBM-D101注射液的相关细节，以及2024年IBI EXPO大会的相关信息。

关键观点总结

关键观点1: 信念医药集团的基因治疗候选药物BBM-D101注射液获得美国FDA的孤儿药资格认定和儿科罕见病资格认定。

这意味着该药物的潜在临床价值得到美国监管机构的认可，对于治疗杜氏肌营养不良症具有积极意义。

关键观点2: 杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传性疾病，全球每5000名男婴中约有1例患者，临床亟需创新治疗方案。

信念医药研发的BBM-D101注射液是一种重组腺相关病毒（rAAV）基因疗法，具有治疗DMD的潜力。

关键观点3: IBI EXPO 2025大会将聚焦生物创新药产业，邀请多方力量推动前沿创新从科研向产业转化。

大会将涵盖细胞与基因治疗等前沿技术，并开设多场论坛活动，为生物创新药市场注入发展源泉。

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点击图片免费报名  2025   IBI EXPO 2024年11月7日 医麦客新闻 eMedClub News 11月6日 —— 专注前沿基因治疗领域的全球化创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，英文简称：BBM，下称“信念医药”）宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其 基因治疗候选药物BBM-D101注射液孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。   本次双重资格认定意味着BBM-D101注射液的潜在临床价值获得美国监管机构的认可。BBM-D101注射液同时符合孤儿药资格认定标准以及儿科罕见病资格认定标准，也标志着加之BBM-H901注射液和BBM-H803注射液，信念医药已经有三款基因疗法同时获得双重资格认定。   杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。全球每5000名男婴中约有1例DMD患者 ………………………………