深信生物mRNA药物IN022获FDA儿科罕见病资格认定

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2024年7月8日，香港、深圳、南京-深信生物 （“Innorna”） ，一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒 （LNP） 递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司， 宣布美国FDA授予其在研新药IN022罕见儿科疾病认定 （Rare Pediatric Disease Designation, RPDD） 。 IN022用于治疗 同型胱氨酸尿症 （Homocystinuria，HCU） ，一种严重危害生命的遗传性代谢疾病。 获得RPDD将极大地促进IN022的临床开发，使患者尽快受益。获得RPDD还意味着FDA可能在IN022产品获批后授予深信生物优先审评券。 关于同型胱氨酸尿症和IN022 同型胱氨酸尿症 （HCU） 是由于胱硫氨酸β-合酶 （CBS） 缺陷导致的一种罕见的常染色体隐性遗传性代谢病。该疾病多于三岁后发病，主要导致神经精神与心脑血管等多系统性损伤，表现为智力障碍、视力下降、晶状体脱位、骨骼发育异常及血栓风险升高等。目前，尚 ………………………………