渐冻症新药来了！渤健「托夫生注射液」国内获批上市

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10 月 8 日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS，也被称为“渐冻症”)。 这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。 图源：NMPA 官网 ALS是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，可导致大脑和脊髓中负责控制随意性肌肉运动的运动神经元丢失。ALS患者会出现肌肉无力和萎缩，导致他们失去独立性，逐渐失去了活动、说话、进食和呼吸的能力。症状发作后，ALS患者的平均预期寿命为3至5年。研究表明，多个基因与ALS有关，基因检测有助于确定个体患有的ALS是否与基因突变有关，即使在没有该疾病家族史的个体中也是如此，超过15%的ALS患者被认为由遗传导致，但这些患者可能没有已知的疾病家族史。 托夫生（ tofersen ） 是一种 反义寡核苷 ………………………………