Vertex新一代小分子组合疗法上市申请获FDA与EMA接受

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▎药明 康德内容团队编辑 Vertex Pharmaceuticals今天宣布，美国FDA已接受其每日一次vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor三联疗法（vanza三联疗法）治疗6岁及以上的囊性纤维化（CF）患者的新药申请（NDA），这些患者至少带有 F508del 突变或囊性纤维化跨膜传导调节器（ CFTR ）基因中的另一个应答性突变。带有这些突变的患者对vanza三联疗法产生应答。 Vertex对此申请使用了优先审评券，PDUFA的目标日期为2025年1月2日。 此外，欧洲药品管理局（EMA）也完成Vertex在欧盟提交该疗法针对6岁及以上CF患者的上市许可申请（MAA）的验证。该公司也已在加拿大、澳大利亚、瑞士和英国提交了监管申请。 分析显示， vanza三联疗法 在三项3期临床试验中获得积极结果。 在名为SKYLINE 102和SKYLINE 103的随机双盲，含活性对照的3期临床试验中，在随机分组前，患者接受了4周获批疗法Trikaft ………………………………