NEJM | 联合疗法新突破：trabectedin与多柔比星联用提升平滑肌肉瘤患者生存率

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*仅供医学专业人士阅读参考 背景 作为晚期平滑肌肉瘤患者的一线治疗，在多柔比星基础上联合 trabectedin，然后维持trabectedin治疗，可能具有优于多柔比星单独治疗的疗效。 方法 2024年9月4日，发表在 NEJM 上的一项 3期临床试验，纳入了之前未接受过化疗的转移性或不可切除的平滑肌肉瘤患者。 患者随机分配至接受单药多柔比星治疗（单药组）或多柔比星联合trabectedin治疗（联合组），共6个周期。 对于多柔比星联合trabectedin组中未出现疾病进展的患者，继续给予trabectedin作为维持治疗。 两组患者在接受 6个周期的治疗后，均有资格进行手术切除残留病灶。 无进展生存期（PFS； 主要终点）和总生存期（OS； 次要终点）的分析考虑了两个分层因素： 肿瘤起源部位（子宫与软组织）和疾病分期（局部晚期与转移性）。 主要终点结果之前已报道过。 结果 ………………………………