渤健SMA新药「诺西那生钠」在中国申报两项上市申请

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4月19日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示， 渤健（Biogen）申报的诺西那生钠注射液两项新的NDA上市申请获得受理。 诺西那生钠 （nusinersen） 是一款治疗 脊髓性肌萎缩症（SMA）的疾病修正治疗药物。 该产品此前已经于 2019年2月在中国获批治疗5q SMA。5q SMA是该疾病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。 2024年9月，渤健宣布 高剂量诺西那生钠 临床研究取得积极主要结果，治疗SMA获益显著。 与已获批的12毫克剂量方案相比，高剂量治疗方案在临床疗效的关键指标上表现出积极趋势，渤健此前新闻稿表示，计划提交该剂量疗法的上市申请 。 截图来源：CDE官网 SMA是由于运动神经元存活基因1（ SMN1 ）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，以肌无力和肌萎缩为主要临床特征。SMA患者临床表现差异性很大，发病年龄可以从出生前 ………………………………