FDA 专家会支持罕见遗传病新药，认为具有增量治疗效果

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美国 FDA 外部专家委员会以 11 票支持、5 票反对的结果，投票推荐批准 Zevra Therapeutics 公司开发的 arimoclomol，用于治疗罕见遗传病 — 尼曼匹克病 C 型。专家们认为基于目前的数据，该药物显示出了疗效。 该药曾在 2021 年遭到 FDA 的拒绝，但 Zevra 公司在补充了新的小鼠和细胞数据，并重新分析了关键临床试验结果后，于 2003 年底再次提交了申请。尼曼匹克 C 型病是一种影响身体多个器官的进行性遗传疾病，属于溶酶体贮积症，患者（通常是儿童）缺乏某些关键酶。 专家会成员 Jonathan Mink 表示，”总体而言，大部分数据倾向于显示出一定的积极疗效。” 支持批准的专家们认为，临床数据和患者的亲身证词表明，该药可能有助于稳定病情，在少数情况下甚至有助于改善症状。 Arimoclomol 在关键临床试验中取得了成功，但 FDA 对用于主要终点的某些指标表 ………………………………