渤健渐冻症新药在华获批上市

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10月8日，NMPA官网显示，渤健的ASO药物托夫生注射液(Tofersen)在华获批上市。 2023年4月，FDA加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。 ALS，俗称渐冻症，是一种进行性神经退行性疾病，临床主要表现为进行性发展的骨骼肌萎缩、无力、肌束颤动，患者生存时间平均为3~5年，最常见的死因是呼吸衰竭。SOD1-ALS是ALS的一种罕见遗传性形式，仅占全球约16.8万ALS病例的2%，大多患者疾病进展迅速，发病后生存期不超过3年。 Tofersen由渤健与Ionis共同开发，是一种用于治疗SOD1-ALS的反义寡核苷酸药物。Tofersen可与编码SOD1的mRNA结合，使其被核糖核酸酶降解，从而减少SOD1蛋白的产生。 一项研究中，72例患者接受100mg tofersen治疗，36例患者使用安慰剂，受试者24周内接 ………………………………