11亿美元！诺华重磅加码「细胞与基因疗法」

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欢迎参加2024肝病新药联盟年会暨减重新药论坛！ 当地时间2024年11月21日，诺华发布新闻稿，宣布以最高11亿美元的的价格收购Kate Therapeutics （Kate） 。 Kate专注于开发用于治疗遗传性肌肉退行性疾病和心脏病的腺相关病毒 （AAV） 基因疗法，目前其在研管线适应症涵盖了X-连锁肌管肌病 （XMTM） 、杜氏肌营养不良症 （DMD） 、面肩肱型肌营养不良症 （FSHD） 、强直性肌营养不良症1型 （DM1） 和心肌病等。以上管线暂时还均处于临床前阶段，其中XMTM的项目由Kate和安斯泰来合作开发。除已有的管线外，Kate的另一项重要资产是其建立的Deliver和Cargo技术平台。其中，Deliver被设计用来筛选进化功能性的AAV衣壳，实现更高效更靶向性的运输。Cargo则可通过体内大规模平行报告基因分析 （MPRA） 和机器学习，开发出更强的的增强子和启动子组合，促进目标基因在特 ………………………………