辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市

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8月13日，CDE网站显示，辉 瑞抗组织因子通路抑制剂（TFPI）马塔西单抗 （marstacimab）上市申请正式获得药监局受理， 用于A型以及B型血友病。 Marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂（TFPI）的人源IgG1单克隆抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。Marstacimab作用机制不同于现有疗法，是通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡，即便患者体内存在抑制剂，也能发挥减少出血发作次数的作用，显示出临床优势。 2023年12月 ，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。 其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。 此前一项 全球性 多中心、 开放标 签的 关键III期 BASIS临床研究（NCT03938792）已达到主要终点。 该研究共纳入约145例患有重度 A型血友病（FVIII < 1%）或中度至重度 B 型血友病（FIX≤2% ………………………………