我，催生全球首款CRISPR基因编辑药，进入新征途

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2023年年底，Vertex Pharmaceuticals（ 福泰制药 ）和 CRISPR Therapeutics 共同开发的基因编辑疗法 Casgevy 先后在英美获批上市，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT），引发行业广泛关注。 Casgevy的问世 意 味着2020年被授予诺贝尔化学奖的CRISPR技术由实验室走入业界首次成药，基因编辑技术由此进入一个全新的时代。 与此同时，Casgevy高达220万美元（约合人民币1570万元）的定价，再一次将基因疗法的高定价和可及性推上了舆论争议的风口浪尖。 而鲜为人知的是，这一全球首款基于CRISPR技术的体外基因编辑疗法的诞生，与一位中国创业者息息相关。 2018年，正在哈佛大学医学院进行博士后研究工作的吴宇轩，参与了通过CRISPR技术高效编辑造血干细胞中BCL11A增强子，以治疗地中海贫血和镰状细胞贫血的临床策略开发， 该研究为全球首个CRISPR ………………………………