渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准

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撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 肌萎缩侧索硬化 （ALS，俗称渐冻症） ，是世界卫生组织 （WHO） 认定的五大绝症之一，这是一种最常见的运动神经元疾病，患者通常在发病3-5年内瘫痪甚至死亡。 2023年4月25日，美国FDA批准了一种 反义寡核苷酸 （ASO） 药物 Toferson 上市，用于治疗 SOD1 基因突变的渐冻症成年患者。该药物由 渤健和lonis共同开发，通过 鞘内注射给药，靶向突变 SOD1 基因的mRNA，促进其降解，从而减少突变型SOD1蛋白和 神经丝轻链 （NfL） 。 近日，瑞典于默奥大学宣布了一项渐冻症的突破性治疗进展，研究团队 使用基因疗法 Toferson 大大减缓了一位渐冻症患者的疾病进展。该患者经过 4年的治疗，仍然可以爬楼梯，从椅子上站起来，吃饭和说话也都很好，过着积极而充实的社交生活。 该研究的领导者、 于默奥大学的  Peter Andersen ………………………………