AAV病毒载体的制造挑战和合理配方开发

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摘要: 腺相关病毒（AAV）因其卓越的安全性和对各种靶组织的高效转导能力，已成为治疗多种疾病的基因传递领域的领先平台。然而，病毒载体的大规模生产和长期储存效率不高，导致产量较低、纯度适中，并且与重组蛋白治疗剂相比，货架寿命更短。这篇综述提供了对AAV载体制造过程中遇到的上游、下游和配方单元操作挑战的全面分析，并讨论了如何通过理解降解机制和配方策略，在整个产品货架寿命期间保持期望的产品质量属性。文中强调了病毒载体在生产和货架寿命期间可能遇到的各种物理和化学不稳定性的机制，这些不稳定性可能因为各种压力条件（如热、剪切、冻融和光照）而产生。还讨论了缓冲液、pH值、辅料和杂质对病毒载体稳定性的作用。因此，这篇综述的目的是概述提高基于AAV的药品质量的工具和潜在路线图，强调了对所涉及过 ………………………………