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大家好，今天分享一篇发 表在 JA CS 上的文章“ Organ- and Cell-Selective Delivery of mRNA In Vivo Using Guanidinylated Serinol Charge-Altering Releasable Transporters ”，通讯作者是来自斯坦福大学的 Paul A. Wender 和 Howard Y. Chang ，前者的研究方向是利用化学合成方法解决疾病中的生物学问题，后者的研究方向是基因遗传调控。 选择性RNA递送是是核酸相关临床研究的重要方向，其应用包括预防性和治疗性疫苗接种、癌症免疫疗法和基因组编辑等。尽管目前研究中mRNA递送系统的开发取得了诸多进展，但如何实现有效的器官和细胞选择性靶向递送或摄取仍然是一个重大挑战。其中一种解决策略是“电荷转化的可释放转运体”（Charge-Altering Releasable Transporters，CART），由低聚物组装而成，在低pH（ < 5.5）下该转运体与mRNA形成稳定包装的复合体，但在生理的中性pH（~7.4）下，转运体转
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