国内首款！信念医药血友病 B 基因疗法申报上市，武田拥有商业化权益

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7 月 25 日，据 CDE 官网显示，信念医药自主研发的 BBM-H901 注射液上市申请已获受理，用于治疗血友病 B 成年患者（ 受理号： CXSS2400078 ）。早在 2022 年 6 月，该药物就被纳入「突破性治疗品种」名单。 截图来自：CDE 官网 BBM-H901 注射液是信念医药首款重磅产品，亦是我国首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。从目前公布的多个研究结果来看，BBM-H901 进行了广泛而深入的探索： 2024 ISTH 年会公布了 BBM-H901 注射液在血友病 B 成年患者（ FIX≤2% ）中的最新研究结果（ NCT04135300 ）。数据显示，10 例受试者中位随访时间为 176 周，最后一次随访 FIX 活性的平均值为 43.17%，9 例受试者 FIX 持续稳定较高表达，ABR 为 0，且完全停止了外源性 FIX 产品的替代治疗。 研究期间，无死亡、无严重不良事件。 ‍ ‍ 在单中心、单臂、Ⅱ 临床试验中（ NCT0413530 ………………………………