一次治疗，终身治愈！首个LNP-mRNA体内基因编辑疗法公布1期研究长期积极数据

文章预览

近日，由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的基因编辑治疗公司Intellia Therapeutics，公布了正在进行的治疗罕见遗传疾病遗传性血管性水肿（HAE）的LNP-mRNA体内基因编辑疗法NTLA-2002 1/2期研究1期阶段的长期随访数据。 詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna） 在最早接受治疗的患者中，超过两年的随访数据进一步强化了NTLA-2002作为遗传性血管性水肿（HAE）功能性治愈方案的潜力。10名患者中有8名在16周主要观察期结束后的最新随访中仍完全没有发作，包括那些症状最严重的患者。单次NTLA-2002剂量使月度HAE发作率平均减少了98%，所有患者的平均随访时间超过20个月。100%停用预防性治疗的患者在接受NTLA-2002后仍不需要长期预防性治疗。在所有剂量水平下观察到良好的安全性和耐受性。 本次长期随访数据显示，NTLA-2002有可能成为第 ………………………………