辉瑞DMD基因疗法折戟，试验结果“打脸”FDA

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来源：药渡 撰文： 哥哈骎     编辑：维他命 在基因治疗领域，监管决策的每一次松动都可能对未来的治疗标准和患者的治疗方案产生深远影响。FDA的CBER主任Peter Marks在批准Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys时，采取了相对宽松的尺度。 这一决定不仅在FDA内部引发了争议，也为其他公司在开发和审批新疗法时带来了复杂的挑战。随着时间的推移，这种宽松的审批标准逐渐显现出其潜在的风险和影响，使得监管机构在面对新疗法时陷入进退两难的境地。如今辉瑞的DMD临床数据出炉，将新的难题摆在了FDA面前。 0 1 临床失败导致项目终止 辉瑞的这款DMD基因疗法是fordadistrogene movaparvovec。今年8月，辉瑞宣布其III期试验 (NCT04281485) 失败并终止了这一项目，此前一名患者在II期研究中死亡。辉瑞DMD基因疗法的临床试验令整个DMD领域感 ………………………………