国内首款进入人体临床研究的体内基因编辑新药获批临床，为什么会是锐正基因？

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7月19日，由锐正基因自主开发的针转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的ART001正式获批临床。据了解，ART001是中国第一个进入人体临床阶段的体内基因编辑创新药。 锐正基因目前有三条管线正在重点推进中，分别是ART001、ART002以及ART009，ART001是目前进展最快的管线。今年6月在美国加利福尼亚圣地亚哥举办的国际生物大会上，锐正基因创始人王永忠博士公布了该产品治疗ATTR患者的研究者发起的临床研究（IIT）数据，数据显示，ART001作为中国首个进入IIT人体临床研究的非病毒载体体内基因编辑药物，通过24周临床安全性和药效观察，展现出了优异的安全性与药效，具备“Best-in-Class”药物的潜力。 据锐正基因官方信息显示，此次IND从申请到获批仅50余个工作日，无发补一次性通过。更加重要的是，基于已经获得的杰出人体临床数据，ART001接下来的临床试 ………………………………