拿下首款！明星biotech与MNC同道争锋

文章预览

100+创始人齐聚海南，对话“先行先试”政策机会，共探 CGT全产业发展之路， 欢迎报名！ 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的治疗，要“变天”了。 日前，聚焦RNAi疗法开发的明星公司Alnylam宣布，FDA已批准其RNAi治疗药物AMVUTTRA （vutrisiran） 的补充新药申请，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 （ATTR-CM） ，以降低心血管死亡率、心血管住院次数及紧急心力衰竭就诊次数。   公开资料显示，这是第三款用于治疗ATTR-CM的药物，此前的两款分别由辉瑞和Bridgebio开发，均属于TTR稳定剂。换言之，Alnylam所开发的AMVUTTRA，是首款针对ATTR-CM而开发的RNAi药物。在新闻稿中，Alnylam称，该药物能够“从源头解决疾病”。   这一全新治疗机制的诞生，意味着 在ATTR-CM赛道，辉瑞和Bridgebio两位先行者，或将迎来“降维打击”。 1 被低估的“罕 ………………………………