罗氏达成超10亿美元合作，推进AAV基因治疗载体开发

文章预览

近日， Dyno Therapeutics 宣布与罗氏（Roche）展开第二次合作，旨在为针对神经性疾病的基因疗法开发下一代腺相关病毒（AAV）载体。此前，两家公司在2020年10月已宣布了一项关于神经性疾病和肝脏导向疗法的研究合作与许可协议。 目前的基因疗法主要使用少数几种天然存在的AAV载体，这些载体因低递送效率以及预存免疫原性和生产难度等问题而受到限制。为了克服这些挑战，Dyno开创性地应用了AI技术来设计AAV衣壳，以提高组织靶向性、免疫逃逸能力和生产工艺可行性。 根据此次新协议条款，Dyno负责设计和挖掘具有改进功能性特征的新型AAV衣壳。罗氏则负责进行衣壳验证研究及后续的临床前、临床和商业化活动。罗氏将向Dyno支付5000万美元的预付款，以及在后续药物开发研究阶段的额外付款和潜在的临床前、临床阶段和销售阶段的里程碑付款，总计 ………………………………