潜在首款！缓解持续三年，DMD细胞疗法上市申请完成

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▎药明 康德内容团队编辑 Capricor Therapeutics今日宣布，已完成向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），寻求完全批准其在研细胞疗法deramiocel （CAP-1002） ，用于治疗确诊为杜氏肌营养不良（DMD）相关心肌病的患者。 根据新闻稿，如果获批，deramiocel将成为用于治疗DMD相关心肌病的首个获批疗法。 DMD 是一种渐进性肌肉萎缩症，该疾病主要影响男性，因为导致疾病的基因存在于 X 染色体上，男性只有一个 X 染色体，因此只有一个 DMD 等位基因，倘若这个基因存在缺陷就有可能患病。 DMD 基因编码的是抗肌萎缩蛋白，该蛋白主要存在于骨骼肌和心肌细胞中，也在神经细胞中有表达，它是肌肉细胞行使健康功能所必需的。 DMD 目前无法治愈，患者平均预期寿命只有 26 岁左右。对于这些患者，延长预期寿命是最迫切的医疗需求。 根据新闻稿，目前尚无获批的DMD ………………………………