基因编辑疗法发展趋势：4大挑战与破局点

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在二十一世纪的科技浪潮中，基因编辑技术犹如一颗璀璨的新星，其发展迅猛，成为生命科学研究中最引人注目的突破之一，为疾病治疗带来了前所未有的机遇。 2023 年，随着全球首款基于 CRISPR 的基因编辑疗法 Casgevy 的获批上市 [1] ，基因编辑疗法正式迈入商业化元年，标志着人类在精准医疗道路上迈出了坚实的一步。然而，这项革命性的技术也面临着诸多挑战 —— 从技术本身的局限性、针对适应症的局限性，到伦理法律框架的 构建和完善，无不在考验着人们的智慧。 目前，基因编辑疗法面临诸多挑战，例如： （ 1 ）安全性 ：由于基因编辑工具如 CRISPR-Cas9 系统存在脱靶效应，可能会在基因组非预期的位置切割 DNA ，导致有害的基因突变。此外，引入的基因编辑组件（如 Cas9 蛋白或 sgRNA ）可能引发机体免疫反应，影响治疗效果并产生副作用。 ………………………………