文章预览
▲扫码报名直播 PREFACE 前言 脊髓性肌萎缩症（SMA）作为一种罕见的遗传疾病，在美国是导致新生儿死亡 的首要遗传原因。其发病机制主要是因为运动神经元存活所必需的SMN蛋白产生不足引起，SMN1和SMN2则是调控该蛋白的两个主要基因位点。 但在首款针对SMN1和SMN2基因突变的药物上市之前，SMA患者的治疗方式仅局限于支持性护理。换言之便是 针对SMA，在2016年Biogen和Ionis联合开发的Spinraza上市之前，该类疾病患者群体并无有效治疗方式，整体预后惨淡。 近日，围绕这一疾病的又一项重磅疗法迎来了重要进展。Scholar
Rock宣布了SAPPHIRE
3期临床试验（NCT05156320）的积极顶线结果，该试验评估了apitegromab对SMA患者的疗效和安全性。受此消息影响， Scholar
Rock美股盘中暴涨361.99% ，最新市值超27亿美元。 这也同样意味着，apitegromab作为一种首创、选择性肌肉生长抑
………………………………
