全球首款CRISPR基因编辑疗法长期疗效结果公布！

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▎药明 康德内容团队编辑 Vertex Pharmaceuticals今日宣布其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）在全球临床试验中，用于治疗重度镰刀型细胞贫血病（SCD）或输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者的最新长期数据。 根据新闻稿，这是全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。 这些数据来自 在临床试验中接受了 Casgevy 治疗的 超过100名患者（46名SCD患者；56名TDT患者）， 最长随访时间已超过5年。 疗效结果与之前报告的主要和关键次要终点分析一致，该疗法继续显示出具有持久和稳定胎儿血红蛋白（HbF）水平和等位基因编辑的转化性临床益处。这次公布的关键试验新数据包含： SCD患者： 36/39（92.3%）名可评估患者（随访至少16个月）在连续12个月内没有发生血管闭塞危象（VOCs） ，与之前报告的主要终点数据一致。平均无VOC持续时间为27.9 ………………………………