主要观点总结
Capricor Therapeutics正在为其第二阶段的杜氏肌营养不良症（DMD）试验成果庆祝。该公司的细胞疗法deramiocel提高了患者的左心室射血分数和上肢使用能力，对患有DMD的患者影响极大。Capricor已向FDA提交滚动申请，寻求对deramiocel的完全批准，以治疗患有DMD心肌病的患者。新结果已在第29届世界肌肉学会年会上展示。
关键观点总结
关键观点1: Capricor的deramiocel疗法取得显著成果
Capricor的细胞疗法deramiocel显著提高了DMD患者的左心室射血分数和上肢使用能力，为这些患者带来了实质性的益处。
关键观点2: Deramiocel的机制与作用
Deramiocel是一种心球体衍生细胞的同种异体细胞疗法，通过分泌外泌体来针对巨噬细胞并改变其行为，促进抗炎和组织再生。
关键观点3: FDA批准进程与第三阶段试验
Capricor已经开始向FDA滚动提交申请，寻求对deramiocel的完全批准。同时，公司正在进行第三阶段的HOPE-3试验，计划招募多达102名患者。
关键观点4: COVID疫苗开发
Capricor曾开发基于外泌体的COVID疫苗，但已放弃这些计划，专注于deramiocel的开发。最近，该公司回归疫苗开发领域，作为Project NextGen项目的一部分，国家过敏和传染病研究所将进行Capricor疫苗的第一阶段试验。
文章预览
Capricor Therapeutics 正在为他们第二阶段的杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，简称DMD）试验取得胜利而庆祝。三年来，这家总部位于圣地亚哥的公司的细胞疗法deramiocel提高了患者的左心室射血分数和上肢使用能力。 “这些结果对患有DMD的患者来说影响极大，因为他们在连续三年接受deramiocel治疗后显示出持续的心脏和骨骼肌益处，”Capricor首席执行官Linda Marbán博士在10月11日的新闻稿中说。“这一数据集将是我们向FDA提交生物制品许可申请的关键要素之一，以获得批准deramiocel用于治疗患有DMD心肌病的患者。” 本周早些时候，Capricor表示已开始向FDA滚动提交申请，寻求对患有DMD心肌病的患者完全批准deramiocel。（iStock/Getty Images Plus） 这些扩展数据的发布几天前，生物技术公司开始向FDA滚动提交申请，寻求对所有患有DMD心肌病的患者完全批准deramioc
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