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Nature重磅:先导编辑发明5年后,张锋等人终于阐明了其空间结构和分子机制
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公众号
· · 2024-06-05 19:30
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来源 | 生物世界 撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 众所周知,在 CRISPR-Cas9 系统中,Cas9酶在sgRNA的引导下靶向并切割目标DNA双链,导致DNA双链断裂 (DSB) ,从而实现基因编辑,基于 CRISPR-Cas9的方法已被广泛用于对各种生物的基因编辑, 还被FDA批准用于治疗人类的镰状细胞病和β-地中海贫血 。 2019年10月,基因编辑技术先驱 刘如谦 教授开发了一种全新的精准基因编辑工具—— 先导编辑 (Prime Editing,PE) ,它可以在基因组特定位点实现碱基替换、小片段的插入或删除,而无需 DNA双链断裂 (DSB) 或供体DNA模板,理论上可以修复已知的近90%的人类致病基因突变。 短短几年时间,先导编辑技术已经得到了广泛应用,并于近日获得美国FDA批准开展人体临床试验,用于治疗 慢性肉芽肿病 (CGD) 。 先导编辑系统由来自 ………………………………
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