FDA获批孤儿药情况简析

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（点击图片 查看详情） 摘要： 文章分析了目前美国的孤儿药认证和获批情况。从1983年1月4日到2023年6月30日，FDA共授予了4 868个通用名药物6 749个孤儿药认证，其中700个药物已获得FDA批准上市。这些获批的孤儿药来自328家企业，其中大型跨国药企在孤儿药开发中发挥着重要作用。在获批孤儿药的适应证中，仅269种被Orphanet数据库收录，覆盖率不足5%。获批孤儿药的种类较多，以化学药为主，其中寡核苷酸等多种新型孤儿药也获批上市；另外，在生物药中，细胞和基因治疗是近年来出现的新类别。总体而言，美国孤儿药政策促进了药物的研发，我国在制定相关政策时可借鉴美国的研发管理经验，要从罕见病患者角度出发，确保药物研发满足真正的临床需求。 罕见病(rare disease)是发病率极低的一类疾病统称。目前还没有统一的界定罕见病的标准，一些国 ………………………………