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6月24日，Alnylam今天宣布了其siRNA药物vutrisiran的HELIOS-B 3期临床研究的阳性结果，该研究是一种正在开发的用于治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）的RNAi研究药物。 该研究达到了主要终点，证明在双盲期内，总体人群（HR 0.718，p值0.0118；n=654）和单药治疗人群（基线时未接受 tafamidis 治疗的患者；HR 0.672，p值0.01 62；n=395）的全因死亡率和复发性心血管（CV）事件的复合物在统计学上显著降低。 该研究还表明，在总体和单药治疗人群中，所有次要终点都有统计学上的显著改善。这包括疾病进展的关键指标：6分钟步行测试（6-MWT）、堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）和纽约心脏协会（NYHA）第30个月的评分（所有评分均 < 0.025）。重要的是， vutrisiran 治疗还降低了截至第42个月的总人群（HR 0.645，p < 0.025）和单药治疗人群（HR 0.655，p < 0.05）的全因死亡率。这是一
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