Science：肌萎缩侧索硬化症新探索

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英国伦敦大学学院的研究人员描述了一种利用TDP-43功能丧失引起的隐外显子剪接激活的报告系统，能在患病细胞中选择性表达治疗性结构。作者用SpliceNouveau定向进化算法进一步辅助报告基因设计，在体外和体内都显示出有益的潜力，为开发与TDP-43病理相关的神经退行性疾病的精准医学打下基础。 精准医疗设想在正确的时间将正确的药物提供给正确的细胞。这种方法彻底改变了癌症治疗，根据特定的突变或其他分子特征来设计针对肿瘤的药物。鉴于精准医学方法在肿瘤学领域的成功，将类似的策略应用于脑部疾病——只对需要治疗的脑细胞提供治疗而不影响健康的脑细胞——将是革命性的。 肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种致命的神经退行性疾病，由大脑和脊髓的运动神经元选择性丧失引起。这种疾病有许多不同的潜在遗传和环境因素，但几乎所有ALS ………………………………