专栏名称: 丁香园
丁香园官方号,一百多万医生在关注。作为中国医务工作者的网上家园,丁香园深知医疗的痛苦与快乐。我们提供交流的平台、独家深入的内容,也有为医务工作者提供的各种服务。医疗行业从业者,请订阅我们。
今天看啥  ›  专栏  ›  丁香园

全身肌肉变骨头,手术越切长得越多?这款新药在上海首次用于临床

丁香园  · 公众号  · 医学  · 2024-07-05 13:50

文章预览

幼年发病,关节僵硬,肌肉骨化,手术越切新骨头长得越快…… 这不是恐怖片,而是一种真实存在的罕见疾病:进行性骨化性纤维发育不良(Fibrodysplasia Ossificans Progressiva,FOP)。 你也可以称它为:「石人综合征」。 一位 FOP 患者的骨架标本  图源:参考资料 1 近日,一位 10 岁的 FOP 患儿在上海儿童医学中心接受了 FOP 新药(IPN60130)的治疗。 这是该药在全球范围内的首例临床受试者给药。 失控的骨头 YY(化名)出生后不久便表现出行动异常,稍微一碰就会痛得大哭。父母疑惑地带着他去医院,却被告知这是异位骨化。 之后,他的病情进行性加重,关节变得越来越僵硬,渐渐地,连脑袋都没办法抬起来了。 父母带着他到处寻医,尝试了多种药物治疗,却始终没有任何好转。 2018 年,YY 被正式确诊为 FOP。 FOP 是一种遗传性结缔组织疾病,以肌肉、 ………………………………

原文地址:访问原文地址
快照地址: 访问文章快照
总结与预览地址:访问总结与预览