潜在首款！FDA接受“现货型”细胞疗法上市申请

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▎药明 康德内容团队编辑 Mesoblast今日宣布，美国FDA已接受其细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可申请（BLA）重新提交，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童，该申请的PDUFA日期为2025年1月7日。 新闻稿指出， 如果获得批准，Ryoncil将成为美国首个同种异体“现货型”细胞疗法，也是首款针对18岁以下SR-aGVHD儿童患者的细胞疗法。   约有50％接受同种异体骨髓移植（BMT）的患者会发生急性GVHD。全世界每年有超过3万名患者接受同种异体BMT治疗，而且这一数字还在不断增加。在最严重的急性GVHD患者中，尽管接受最佳的疗法治疗，患者的死亡率仍高达90％。目前，尚无获美国FDA批准用于治疗12岁以下SR-aGVHD儿童患者的疗法。 此前已公开的一项3期试验结果显示， 患者接受Ryoncil治疗后第28天的客观缓解率（ORR）为69％，与45%历史控 ………………………………