9月3款创新药有望获FDA批准

主要观点总结

本文主要介绍了美国FDA预计9月将做出决定的三款创新药物的监管情况，这些药物分别是用于治疗C型尼曼匹克病的Arimoclomol、Acetylleucine和用于治疗精神分裂症的KarXT。文章详细描述了这三种药物的作用机制、临床试验结果以及它们在治疗相应疾病方面的潜力。

关键观点总结

关键观点1: Arimoclomol是一款细胞热休克反应共诱导剂，用于治疗C型尼曼匹克病（NPC），具有孤儿药资格、快速通道资格、突破性疗法认定以及罕见儿科疾病资格。

NPC是一种神经退行性溶酶体贮积病，患者接受arimoclomol治疗的平均时间为21个月，数据显示病情整体保持稳定，治疗安全性良好。美国FDA遗传代谢疾病咨询委员会以11票赞成、5票反对的结果认为其试验数据支持用于治疗NPC患者。

关键观点2: Acetylleucine是一种经过修饰的亮氨酸，开发为口服疗法，具有改善神经症状和保护神经的作用。

其新药申请获得了美国FDA的优先审评资格。关键3期临床试验结果显示，药物组患者的共济失调评估与评分量表（SARA）有显著改善，且药物在试验中表现出良好的安全性和耐受性。

关键观点3: KarXT是一款在研口服M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂，用于治疗精神和神经系统疾病，包括精神分裂症。

KarXT由xanomeline和trospium chloride两种有效成分构成。最新中期数据显示，KarXT能显著改善精神分裂症患者所有症状的疗效指标。如果获得批准，KarXT将成为数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物。

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▎药明 康德内容团队编辑 ‍ ‍ 根据PDUFA的预期目标日期，预计9月，美国FDA将对3款创新药物的批准做出监管决定，本文将对这些疗法进行相关介绍。 ▲9 月有望在美国获批的新药（药明康德内容团队制图，点击可见大图） 活性成分： Arimoclomol 适应症： C型尼曼匹克病（NPC） 公司名称： Zevra Therapeutics Arimoclomol是一款口服、潜在“first-in-class”的细胞热休克反应共诱导剂，开发用以治疗NPC。 该疗法曾获FDA授予孤儿药资格、快速通道资格、突破性疗法认定以及罕 见儿科疾病资格。NPC是一种极为罕见、不可逆转的神经退行性溶酶体贮积病， 其特点是胆固醇在细胞内的转运出现缺陷，胆固醇不能正常地离开内吞途径进入内质网从而积聚在溶酶体内，最终导致这些物质在包括脑组织在内的 各种组织中积累。该疾病由 NPC1 或 NPC2 基因的突变所引起，这些基 ………………………………