主要观点总结
辉瑞公司针对杜氏肌营养不良症的基因疗法CIFFREO研究第三阶段结果公布，结果显示基因疗法未显著改善患者运动功能。文章介绍了研究详情、结果及行业反响。
关键观点总结
关键观点1: 辉瑞的基因疗法CIFFREO研究未达到主要终点和关键次要终点，患者运动功能未显著改善。
研究中，与安慰剂组相比，接受基因疗法治疗的患者的运动功能并未明显改善。此外，尽管患者体内微型抗肌萎缩蛋白的表达水平良好，但运动功能并未相应改善。
关键观点2: 辉瑞因研究失败暂停该项目并解雇参与员工。
由于研究未达到预期结果，辉瑞暂停了该项目，并解雇了参与该项目的员工。这显示了公司面对困难的决心和决策。
关键观点3: 其他公司的DMD基因疗法进展不一。
其他公司在DMD基因疗法方面的进展不同。例如，Sarepta的Elevidys虽然获得了FDA的完全批准并进入市场，但其研究也未达到主要终点。而REGENXBIO的RGX-202也在进行临床试验，并在某些测试中获得了积极的结果。
文章预览
每一次失败都直接或间接地推动我们更接近疾病的真相。 CIFFREO研究数据公布 2024年6月12日，辉瑞宣布了其在研的用于治疗杜氏肌营养不良症 （DMD） 的基因疗法fordadistrogene movaparvovec （PF-06939926） III期CIFFREO研究的结果。结果显示，与安慰剂组相比，接受基因疗法治疗的受试者的运动功能并未得到改善，试验未达到主要终点和关键次要终点。 考虑到出现死亡病例的II期DAYLIGHT研究，辉瑞在宣布III期结果的同时，公布了暂停这项试验的计划。近日，在2024世界肌肉年会上，辉瑞公布了这项III期临床试验的更多详细数据。 据悉，III期CIFFREO研究 （NCT04281485） 招募了4~8岁的男性 （DMD主要影响男性） DMD患者，其中有66名患者接受基因治疗，33名接受安慰剂治疗。 试验的主要终点 为52周时患者的北极星动态评估 （NSAA） 相较于基线的变化；次要终点主要分为微型
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